在試運行中神韻療法位於劍橋的一家生物技術公司，研究人員發現，單次輸註一種名為 VERVE-101 的基因編輯療法能夠降低患者的膽固醇水平。這種治療方法在患有遺傳性疾病的個體中進行了測試，這些遺傳性疾病使他們容易出現動脈阻塞和心臟病發作。科學家們能夠利用CRISPR編輯調整肝基因細胞的技術。研究者「關掉」一種名為PCSK9的膽固醇升高基因，存在於肝臟中，旨在降低低密度脂蛋白膽固醇有時被稱為「壞」膽固醇，它首先會導致動脈中形成斑塊。

在接受較高治療輸注率的族群中，PCSK9 降低了 84%。Verve 科學家表​​示，在較高的治療劑量下，LDL-C 相關蛋白的減少持續存在2.5年在先前對靈長類動物的研究中。從臨床角度來看，這種基因編輯療法有可能破壞目前高膽固醇的標準治療方法。目前的首選藥物包括處方他汀類藥物和 PCSK9 抑制劑，但它們需要嚴格遵守，並且可能會產生副作用。不良副作用，如肌肉疼痛和記憶喪失。CRISPR 雖然看起來很神奇，但距離取代日常藥物還有很長的路要走。根據自然，該研究的 10 名參與者中有兩人在輸注期間出現了「心血管事件」。Verve 表示，其中一個與治療根本無關，而第二個「由於劑量接近，可能與治療有關」。基因編輯技術的使用總是會帶來一些風險，因為編輯可能發生在基因組的其他地方。

在針對高膽固醇的單一輸注療法到達消費者手中之前，FDA 授權該療法需要長達15年的研究。Verve 最近獲得 FDA 批准研究性新藥申請對於VERVE-101，這意味著該公司可以開始在美國進行試驗。目前在新西蘭和英國進行的試驗將尋找願意的臨床試驗參與者來擴大研究範圍。。

文字：編輯部

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